Premio Nobel Medicina para los estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por sus hallazgos sobre el microARN

El año pasado, el Nobel de Medicina fue para la investigadora húngara Katalin Kariko y el estadounidense Drew Weissman por el desarrollo de la tecnología de ARN mensajero que abrió el camino para las vacunas contra el covid-19 de Pfizer/BioNTech y Moderna.

El premio conlleva una recompensa de 11 millones de coronas (más de un millón de dólares), que se reparten en caso de haber varios ganadores.

La temporada de estos prestigiosos galardones seguirá el martes con Física, el miércoles con Química, antes de los más esperados de Literatura, el jueves, y el de la Paz, el viernes. El premio de Economía, creado más recientemente, cierra la serie el próximo lunes.

¿Qué es el micro microARN?

Los microARN «tienen una importancia fundamental para el desarrollo y el funcionamiento de los organismos».

Los dos investigadores, que colaboran juntos pero trabajan separados, llevaron a cabo sus trabajos a partir de un gusano redondo de un milímetro, el C. elegans, para determinar por qué y cuándo se producen las mutaciones celulares.

“El descubrimiento seminal de Ambros y Ruvkun en el pequeño gusano C. elegans fue inesperado y reveló una nueva dimensión de la regulación génica, esencial para todas las formas de vida complejas”, según la Asamblea Nobel del Instituto Karolinska de Suecia que entrega el galardón.

El microARN es una molécula de ARN muy corta, que, a diferencia de otros ARN conocidos, no codifica proteínas. En lugar de eso, su función principal es unirse a secuencias específicas del ARN mensajero (ARNm) en las células, bloqueando su capacidad de producir proteínas.

Este mecanismo postranscripcional permite a las células controlar con precisión qué genes se activan y en qué momento, lo que es fundamental para mantener el equilibrio en diversas funciones celulares.

Antes de este descubrimiento, los científicos creían que la regulación genética se comprendía en gran medida, pero la identificación del microARN mostró que existía un nivel adicional de control genético, con profundas implicaciones para la biología.

Cuáles son las posibles aplicaciones del microARN

El descubrimiento del microARN no solo transformó nuestra comprensión de la regulación genética, sino que también abre puertas a múltiples aplicaciones biotecnológicas y médicas. Hoy en día, tiene implicaciones significativas en el diagnóstico y tratamiento de diversas enfermedades, así como en el desarrollo de nuevas terapias.

• Diagnóstico de enfermedades. La investigación muestra que los niveles de microARN están alterados en varias enfermedades, como el cáncer, las enfermedades cardíacas y los trastornos neurológicos. Esto permite a los científicos identificar perfiles específicos de microARN que actúan como biomarcadores, facilitando la detección temprana de patologías y mejorando los diagnósticos. Por ejemplo, ciertos microARN pueden estar sobreexpresados en células cancerosas, lo que los convierte en una herramienta potencial para detectar tipos específicos de tumores antes de que los síntomas aparezcan.
• Nuevas terapias genéticas. Los científicos están trabajando en tecnologías que pueden modificar o inhibir la acción de microARN disfuncionales que causan enfermedades. Esto podría ser especialmente útil en enfermedades como el cáncer y los trastornos genéticos donde la regulación genética ha fallado. Al bloquear microARN que favorecen el crecimiento tumoral o al reintroducir microARN que faltan, se podrían desarrollar tratamientos más específicos y efectivos.
• Medicina regenerativa y desarrollo celular. Dado que los microARN son fundamentales para la diferenciación celular y el desarrollo de tejidos, su manipulación también tiene potencial en el campo de la medicina regenerativa. Al controlar la expresión de microARN específicos, se podrían estimular o inhibir procesos regenerativos en el cuerpo, promoviendo la reparación de tejidos dañados o el tratamiento de enfermedades degenerativas.
• Protección contra infecciones virales. El hallazgo del microARN también inspiró investigaciones sobre su papel en la defensa contra infecciones virales, particularmente en plantas. Las plantas utilizan moléculas de ARN similares a los microARN para protegerse contra virus, y los científicos están explorando cómo aplicar este conocimiento en la agricultura para mejorar la resistencia de los cultivos a patógenos y reduciendo la necesidad de pesticidas.

El hallazgo que valió el Premio Nobel de Medicina

Ambros y Ruvkun, dos científicos pioneros en biología celular, investigaron cómo se desarrollan los diferentes tipos de células y realizaron un descubrimiento clave: los microARN. Estas pequeñas moléculas de ARN juegan un rol vital en la regulación de los genes, aportando una nueva dimensión a la comprensión de los mecanismos genéticos. Antes de su hallazgo, se desconocía la existencia de este tipo de moléculas que hoy se sabe están presentes en el genoma humano en más de mil variantes.

El trabajo de estos investigadores permitió desvelar que los microARN son esenciales para el correcto desarrollo y funcionamiento de las células y tejidos en los organismos. Sin estos reguladores, las células no se desarrollan de forma adecuada. Además, si los microARN no funcionan correctamente, pueden contribuir a la aparición de enfermedades como el cáncer. El Premio Nobel destacó la importancia de este hallazgo afirmando que “el sorprendente descubrimiento de los microARN reveló una dimensión totalmente nueva de la regulación génica”.

El proceso de regulación genética a través de microARN ha existido por cientos de millones de años, siendo uno de los mecanismos que permitió la evolución de organismos más complejos a lo largo del tiempo. La capacidad de los microARN para regular la expresión génica es clave en esta evolución, ya que influye en el comportamiento celular de una forma que permite adaptaciones más sofisticadas.

A medida que la investigación ha avanzado, se ha encontrado que alteraciones en los microARN están relacionadas con diversas enfermedades. Por ejemplo, mutaciones en los genes que codifican microARN han sido vinculadas con condiciones genéticas en humanos, incluyendo pérdida auditiva congénita y trastornos oculares y esqueléticos. Este descubrimiento no solo ha ampliado el conocimiento sobre la genética humana, sino que también ha abierto nuevas posibilidades en la medicina, ya que entender cómo operan los microARN puede ofrecer soluciones innovadoras para tratar diversas enfermedades.

Los microARN han demostrado ser una pieza fundamental en el desarrollo biológico y su regulación es crucial para mantener el equilibrio celular. Estos avances en genética no solo ayudan a comprender mejor cómo se desarrollan los organismos, sino que también proporcionan pistas sobre cómo abordar enfermedades a nivel molecular. El trabajo de Ambros y Ruvkun, por tanto, ha transformado la biología molecular y sigue siendo un área de investigación de gran relevancia para el desarrollo de la ciencia y la medicina moderna.